“脑干胶质瘤究竟是一种怎样的疾病？是否存在治愈的可能？其严重程度如何？身处医院之中，对疾病的未知往往引发极度的恐惧。”

　　一位脑干胶质瘤患儿的家长在网络上提出了上述疑问，引发了众多患者及其家属的深切共鸣。

　　另一位家属如此回应：“胶质瘤，这个我既熟悉又不愿提及的恶魔，它夺走了我年仅6岁的爱子的生命。这种疾病的结局存在多种可能，生存期长短不一，病情轻重各异。然而，若涉及脑干胶质瘤，我认为情况往往凶多吉少。脑干作为人体的神经中枢，是维持生命的关键防线，一旦遭受肿瘤侵袭，几乎等同于宣判死亡。因此，若确诊为此病，患者生存机会渺茫，手术可能性极低，治愈更是奢望……”

患儿是否真的被宣判了“死刑”？答案当然是否定的！

　　脑干胶质瘤的预后与治疗方案，主要取决于其组织学特征及在脑干内的具体位置。依据侵袭程度，可大致划分为两大类：弥漫性脑干胶质瘤（常见于脑桥）与局灶性脑干胶质瘤（多位于中脑和延髓）。绝大多数弥漫性脑干胶质瘤进展极为迅速，预后不良；相比之下，局灶性脑干胶质瘤的恶性程度通常较低，预后也更为乐观！

　　大量研究数据表明，脑干低级别胶质瘤患儿的长期生存率可接近100%，其无进展生存率介于40%至70%之间。

　　那么，为了实现如此良好的预后，家长应当采取哪些行动呢？

手术逐渐成为主导治疗方式

　　局灶性脑干胶质瘤通常起源于中脑和延髓，其典型特征表现为边界清晰的独立占位性病变。在组织学层面，此类肿瘤最常见为毛细胞型星形细胞瘤或弥漫性星形细胞瘤，偶尔可为节细胞胶质瘤，但均属于低级别肿瘤范畴，这为其预后良好奠定了病理学基础。

　　治疗局灶性脑干胶质瘤时，必须充分考虑肿瘤的解剖学位置，该位置决定了患儿的临床症状以及手术切除的可行性。

　　脑干低级别胶质瘤患者的远期预后通常极佳，但最佳治疗模式应由多学科团队共同制定。该团队应涵盖经验丰富的神经外科医生、放射肿瘤科医生、神经肿瘤科医生、社会心理工作者、教育专家、物理治疗师及作业治疗师。让患儿在拥有神经肿瘤专科团队的专业三级医疗中心接受多学科综合治疗，是最为理想的选择。

　　尽管局灶性脑干胶质瘤位于中枢神经系统最为关键的功能区之一，过去曾被认为无法进行手术干预，因此多采用放射治疗。然而，随着术中影像学技术与神经导航技术的不断进步，外科医生在最大程度切除肿瘤的同时，保留正常脑组织与神经功能的能力已获得显著提升。

　　虽然目前尚缺乏随机对照试验的明确证据，但对于手术可及部位的局灶性脑干胶质瘤，例如某些延髓-颈髓交界处肿瘤以及背侧外生性肿瘤，手术切除已成为优选治疗方案。

　　世界神经外科学院前院长James T. Rutka（鲁特卡）教授，现任职于加拿大享有盛誉的The Hospital for Sick Children儿童医院。他认为，在大多数局灶性脑干胶质瘤手术中，神经导航技术能够发挥至关重要的作用，而采用颅底手术入路有助于以更低的并发症发生率接近病变区域。

局灶性脑桥脑干肿瘤示意图，展示经迷路后、乙状窦前入路接近脑干

　　此外，对于手术无法触及的脑干局灶性肿瘤，放射治疗是重要的替代治疗手段。

　　放疗在脑干胶质瘤中的应用进展，主要集中在通过限制正常脑组织所受照射剂量来降低并发症发生率。新型适形放疗技术包括立体定向放射外科（SRS）、分次立体定向放疗（SRT）、调强放疗（IMRT）、容积旋转调强放疗（VMAT）以及质子放疗。这些技术能够最大限度地减少对正常脑组织的照射，这对于脑干肿瘤的放疗尤为重要，因为此类肿瘤常毗邻垂体、视神经等重要结构。

　　尽管放疗能够实现长期的肿瘤无进展生存，但也可能引发严重的远期并发症，对于年龄很小的儿童而言尤其如此。远期效应包括生长发育迟缓及其他内分泌疾病、认知功能障碍与听力损害、脑卒中以及继发性恶性肿瘤等。因此，放疗通常仅限于成年患者及年龄较大的儿童，以降低远期并发症的发生风险。

　　于是，化学治疗越来越多地应用于儿童脑干胶质瘤的治疗。化疗可使肿瘤生长保持稳定状态，同时能够避免或推迟低龄儿童接受放疗的需求，从而对患儿的长期生存质量产生显著的积极影响。

　　同时，分子靶向治疗也可用于治疗某些特定类型的局灶性脑干胶质瘤。目前，针对儿童低级别胶质瘤特定分子信号通路的药物正处于研究阶段，部分药物已获批用于治疗存在特定基因变异的肿瘤。

（1）曲美替尼+达拉非尼：美国FDA已批准联合使用这两种药物治疗需要全身治疗的、1岁及以上携带BRAF V600E突变的低级别胶质瘤儿童患者。

（2）Tovorafenib：这是一种Ⅱ型RAF抑制剂，美国FDA批准该药用于治疗6月龄及以上、存在BRAF V600E突变或BRAF融合/重排的复发性或难治性儿童低级别胶质瘤患者。

不同部位肿瘤的预后特征

顶盖肿瘤：

　　起源于中脑背侧顶盖的胶质瘤，通常会引起导水管梗阻，并伴随颅内压增高的相关症状。许多低级别顶盖胶质瘤在初期可采取观察随访策略，除可能需要进行脑脊液分流术以缓解脑积水外，无需其他干预。其组织病理学特征大多类似于毛细胞型星形细胞瘤。研究数据显示，其10年无进展生存率与总生存率分别为49%与84%。对于持续存在症状或呈进行性增大的肿瘤，则应考虑接受手术治疗、化学治疗或局部放射治疗（当化疗不可行时）。

背侧外生性胶质瘤：

　　背侧外生性胶质瘤的治疗主要依赖于手术切除。然而，此类病变大多起源于第四脑室底部，肿瘤与脑干之间可能缺乏明确的分界界面，因此即使在最佳手术条件下，也可能在第四脑室底残留少量肿瘤组织。尽管往往难以实现肿瘤的完全切除，但多数患儿的长期预后依然良好，且术后通常不需要常规进行放射治疗。

延髓肿瘤：

　　位于延髓内部或面神经丘水平（即第四脑室底部的脑桥部分）的肿瘤，通常被认为无法通过手术安全切除。

延髓-颈髓肿瘤：

　　这类肿瘤常被视为脊髓肿瘤，其治疗策略也类似于脊髓肿瘤。首选治疗方案为手术切除，大约75%的病例可以实现肉眼下肿瘤全切。对于典型的低级别肿瘤患者，其长期生存率非常高，术后通常不需要进行化疗或放疗。如果术后出现肿瘤复发或进展，则可考虑采用化学治疗。

　　许多研究证实，脑干低级别胶质瘤患儿的长期生存率接近100%，无进展生存率为40%-70%，但慢性功能障碍较为常见。功能障碍的原因既包括治疗相关的并发症，也源于肿瘤本身对脑干、长神经束及脑神经的压迫所导致的神经功能受损。研究发现，一些分子特征是重要的预后标志物，例如周期素依赖性激酶抑制剂2A（CDKN2A）基因的缺失，即被视为一种高危特征。

内容来源：UPTODATE

INC 国际小儿神经外科专家

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• 更新时间：2026-02-21 21:56:23

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