2023年1月10日，James T. Rutka教授所在的加拿大多伦多大学儿童医院（SickKids）官网发布消息，宣布他们已完成全球首例利用磁共振引导聚焦超声（MRgFUS）技术为儿童脑肿瘤患者递送化疗药物的治疗。作为儿童肿瘤安全性和可行性临床试验的一部分，首位儿科患者成功接受了该手术治疗。

　　"我们结合使用了磁共振引导聚焦超声（MRgFUS）技术和纳米粒子治疗。团队此前在这两个领域均拥有研究经验，目前正将MRgFUS应用于患有DIPG的儿童患者，并且已经在该研究中招募了全球首批病人。"

　　加拿大James T. Rutka教授在近期的远程咨询回复中透露了上述进展。

　　DIPG，全称为弥漫性内生性桥脑胶质瘤（Diffuse Intrinsic Pontine Glioma）。在James Rutka教授的领导下，多伦多大学儿童医院的Arthur & Sonia Labatt脑瘤研究中心在治疗DIPG这种极具侵袭性的脑干胶质瘤方面取得了令人鼓舞的进展——即MRI磁共振引导聚焦超声（MRgFUS）治疗DIPG的临床研究。这是一种前景广阔的无创治疗中枢神经系统肿瘤的方法，能够针对DIPG脑肿瘤的特定区域，实现血脑屏障的跨越，并提升治疗强度和精准度。在完成临床试验的第一步后，James Rutka教授团队分享了关键细节及其医学意义。以下是对这项突破性试验的深度对话内容：

问：​ 首先祝贺这项突破。请简要说明什么是弥漫内生型脑桥胶质瘤（DIPG）？

答：​ DIPG是儿童中第二常见的恶性脑肿瘤，主要影响5至7岁的儿童。典型临床症状包括面部肌肉无力、复视以及共济失调（协调能力丧失）。

问：​ 这类患儿的典型预后情况如何？

答：​ 该肿瘤在脑干内持续快速生长。未经治疗的患儿中位生存期约为6个月；接受放疗等标准治疗后，可延长至18个月左右。作为外科医生，面对此诊断常感到无力，因为手术切除通常无法有效延长患者生存期。

问：​ 面对如此严峻的情况，治疗的主要难点在哪里？

答：​ DIPG肿瘤位于脑干（连接脊髓的脑下部），该区域控制着心率、呼吸、意识、吞咽等重要自主功能。在脑干区域进行任何手术干预都可能危及这些功能，且肿瘤通常无法通过手术切除。治疗面临诸多挑战，其中之一是血脑屏障——这是一道细胞屏障，能够阻止血液中的某些物质进入脑组织。虽然存在可能对DIPG有效的化疗药物，但由于其无法穿透血脑屏障，难以将足量药物递送至病灶部位。

问：​ 而你们团队首次运用影像与声波技术成功开放血脑屏障，将药物递送至脑干。请问是如何实现这一突破的？

答：​ 前期研究首次通过动物模型证实，使用聚焦超声技术为DIPG递送化疗药物是安全可行的。该技术利用声波无创地、暂时性地开放血脑屏障，使药物得以进入脑组织。这些研究为将该技术转化应用于人体提供了坚实的 preclinical 依据。此外，已有研究积累了为成人患者开放血脑屏障以治疗多种适应症的经验，这些数据进一步证实了在人体中安全开放血脑屏障的可行性。

问：​ 请描述一下治疗首位患者当天的具体情景。

答：​ 患者是一位5岁女童，也是本试验允许纳入的最低年龄患者。治疗如此年幼的患者，我们自然格外谨慎。患者家属怀抱希望且态度务实，对研究团队给予了充分的信任。

问：​ 当时手术室内有多少人员参与？

答：​ 大约有20人参与，包括护士、物理师、影像科学家、麻醉医师以及我本人等。患者家属于清晨七点抵达医院。我们原计划在12月进行手术，但因患儿发生病毒感染被迫推迟。家属迫切期待能尽早开始治疗，期间的等待过程充满煎熬。

问：​ 治疗首先进行了什么步骤？

答：​ 患儿接受麻醉后，我们安装了头部固定装置（一种用于保持头部稳定的头环），该框架与发射超声波的装置相连接。随后，患儿进入磁共振扫描仪完成整个治疗流程。首先，我们花费约1.5小时进行脑部精细成像，确认肿瘤自上次检查以来未发生显著变化。之后，输注化疗药物——我们需要确保在血脑屏障开放时，药物能在血液循环中保持活性。

问：​ 进行到这一关键阶段时，您的感受如何？

答：​ 由于此前从未在该脑区实施过此类操作，我们略感不安。因为此区域若发生并发症，可能影响重要生理功能，甚至导致研究中止。在逐层开放血脑屏障的过程中，我们通过特殊的磁共振序列密切监测脑出血和水肿的迹象。令人欣慰的是，治疗耐受性极佳，未发生任何不良事件。

　　我们没有观察到任何异常情况，这是最理想的结果。治疗过程如此顺利，以至于我们一度质疑是否成功开放了血脑屏障。后续通过增强磁共振扫描确认：造影剂仅能进入血脑屏障被开放的区域。确认屏障确实被开放，意味着化疗药物已经进入脑组织——这幅影像令人激动，它是我们团队多年研究的结晶！治疗后患儿被移出扫描仪，术后两小时她已在恢复室说笑。次日早晨的复查扫描证实血脑屏障已经关闭——屏障的闭合与开放同等重要，这确保了该过程具有可逆性。

问：​ 后续的治疗计划及研究安排是怎样的？

答：​ 每例入选患者将接受三次治疗，每次间隔4至6周。若进展顺利，计划在6至12个月内完成10例患者的治疗。

问：​ 医学界对此项试验的反响如何？

答：​ 试验启动后，全球各地咨询入组标准的邮件络绎不绝，因为这疾病折磨着世界各地的许多儿童。我们希望这仅仅是系列临床试验的开端。本研究选用的化疗药物是阿霉素（一种因无法穿透血脑屏障而从未用于脑肿瘤治疗的强效药物）。未来，我们有望根据肿瘤的分子遗传学特征，选用最有效的药物（可能是单药或联合方案）。

问：​ 此项研究对DIPG之外的疾病领域有何潜在影响？

答：​ 这种通过聚焦超声将药物递送至脑干（或其他脑区）的方法并不仅限于化疗药物的递送。理论上，我们可以通过开放血脑屏障来递送任何有潜力的治疗药物至脑部。我们正积极研究其在帕金森病领域的应用，近期发表的一期试验结果显示，能够为遗传型帕金森病患者安全递送有前景的酶替代疗法。此外，我们也关注脑转移瘤领域：通过开放血脑屏障，为乳腺癌脑转移患者递送免疫疗法和抗体药物。简言之，这是一项适用于多种中枢神经系统疾病适应症的广谱工具平台，也体现了神经外科领域向无创/微创脑部干预方法发展的大趋势。

未来展望

　　随着现代脑科学技术的持续发展，一些国际知名的专科医院针对DIPG的靶向治疗、免疫疗法等的临床试验日益增多。

　　黑夜无论怎样悠长，白昼总会到来。鉴于DIPG疾病本身的复杂性，意味着战胜它的道路可能充满挑战，但我们相信，经过全球脑科学家的不懈努力，借助免疫疗法、靶向治疗等新技术新方法的不断更新迭代，DIPG有望被更有效地“攻克”。

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• 更新时间：2025-12-29 11:48:32

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