在全球范围内，儿童死亡原因中恶性肿瘤位居第二。随着白血病治疗水平的提升，脑肿瘤已成为儿童期癌症相关死亡的最常见病因。低级别胶质瘤作为儿童最常见的脑肿瘤类型，约占儿童脑肿瘤发病率的30%-40%。当患者出现梗阻性脑积水、难治性癫痫或明显神经系统症状时，家庭通常首先寻求神经外科诊疗建议。因此，神经外科医生参与多学科团队讨论，对制定最佳治疗方案至关重要。

治疗效果与预后评估

　　在规模最大的儿童脑肿瘤观察性研究中，Wisoff等人证实无论病理亚型如何，约80%的低级别胶质瘤患儿可获得10年生存期。在神经外科作为专业学科发展的百年间，完全切除术始终为患者提供最佳治愈机会。然而，当肿瘤位于手术难以切除的区域时，需要探讨辅助治疗策略。传统化疗和放射治疗长期以来作为低级别胶质瘤辅助治疗的基石，新兴技术和疗法正在快速改变疾病治疗格局。

诊断技术进展

　　经验丰富的神经影像科医师运用先进神经影像学技术，可使超过90%的低级别胶质瘤病例在术前获得明确诊断。现代磁共振成像序列可帮助判断肿瘤与正常脑组织的推挤或浸润关系。功能神经影像学能确定肿瘤与相邻语言、运动或感觉皮质的功能界面。弥散张量纤维束成像可鉴别肿瘤的浸润性与融合性特征，显示神经纤维束的移位情况。高场强术中磁共振成像技术使全切除或最大安全切除的实现概率提高一倍，同时降低神经功能损伤风险。

病理分类标准更新

　　2021年6月发布的第五版世界卫生组织中枢神经系统肿瘤分类，在2016年首次结合分子数据与组织学特征的基础上进行了更新。新分类将肿瘤划分为更多基于生物学和分子特征的病理类型，引入新的肿瘤类型和亚型，特别针对儿童群体。这些更新有助于临床医生更准确判断预后和选择治疗方案，促进更同质化的患者群体参与临床试验。

放射治疗进展

　　放射治疗数十年来一直用于胶质瘤术后辅助治疗。早期采用对穿射野的光子治疗可实现肿瘤控制，但会波及大范围正常脑组织。考虑到低级别肿瘤患者生存期较长，恶性转化与继发肿瘤成为长期隐患。磁共振引导的三维适形放疗技术能更精准投照，在保护正常组织的同时改善生活质量，降低继发肿瘤风险。近年来，质子治疗优势凸显，碳离子治疗作为新兴技术，具有更陡峭的能量沉积曲线，目前全球多个中心正开展相关临床研究。

微创治疗技术

　　立体定向近距离治疗通过植入放射性同位素粒子实施局部放疗，虽然具有疗效证据，但在现代医疗中应用减少。聚焦超声技术通过低强度超声脉冲结合微泡暂时开放血脑屏障，增强药物渗透性，而不造成组织损伤。2023年1月，加拿大多伦多大学儿童医院完成世界首例磁共振引导聚焦超声为儿童脑肿瘤输送化疗药物的临床实验。

　　激光间质热疗作为新型微创技术，在磁共振引导下经皮置入激光光纤，精准消融肿瘤组织。自2011年首例儿童患者应用以来，该技术在成人高级别胶质瘤、转移瘤治疗中展现良好疾病控制效果和低并发症发生率。INC顾问团专家James Rutka教授指出该技术三大关键要素：立体定向精准定位、实时温度监测和可控热消融。

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化疗与靶向治疗

　　传统化疗作为手术不可行患者的主要治疗手段，一线方案包括长春新碱联合卡铂、硫鸟嘌呤-丙卡巴肼-洛莫司汀-长春新碱联合方案等。这些方案5年总生存率达70%-95%，但无进展生存率仅45%-55%，且伴随骨髓抑制、周围神经病变等毒副作用。约50%患者因毒性需更换二线方案。

　　分子分型时代为低级别胶质瘤提供新治疗选择，主要针对MAPK/ERK和mTOR通路。当前挑战在于评估靶向治疗作为一线或二线方案的疗效和安全性。尽管影像学显示良好反应，但停药后存在肿瘤反弹风险，患者需参与记录长期效果的临床试验。目前靶向治疗试验包括BRAF抑制剂、MEK抑制剂等，James T. Rutka教授在ISPNO会议上曾报告BRAF V600E抑制剂的疗效研究。

治疗总结与展望

　　大多数低级别胶质瘤患者10年生存率超过80%。最大安全切除仍是首选治疗方案，神经影像学和分子谱分析技术的发展为无法手术治愈的患者提供新选择。个体化分子谱分析提供比传统病理更精准的预后信息，凸显获取肿瘤组织的重要性。虽然未来可能实现无创诊断，但目前治疗仍以神经外科手术为主，需多学科团队协作制定个体化方案。

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• 更新时间：2026-01-15 10:37:24

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