室管膜瘤是儿童第三常见的后颅窝肿瘤，同时也是儿童肿瘤中发病率与死亡率的主要贡献疾病之一。针对儿童后颅窝室管膜瘤，临床采取的治疗策略为积极的手术切除，继之以放疗，该方案的7年无事件生存率为65%。在成人患者中，后颅窝室管膜瘤通常仅通过手术方式治疗。EPN_PFA与EPN_PFB是室管膜瘤的两个核心分子分型，其中EPN_PFA主要发生于婴幼儿群体，而EPN_PFB主要发生在年龄较大的儿童及成人中。从预后角度看，EPN_PFB患者预后良好，生存率超过90%，EPN_PFA患者则预后不良。在将这两种分子分型纳入综合考量后，究竟还有哪些因素决定着患者的最终预后？Rutka教授团队开展的一项回顾性队列研究给出了答案，该研究共纳入820例患者，是当时规模最大的后颅窝室管膜瘤回顾性队列研究。

PART.1 820例患者研究结果

　　本研究共对820例后颅窝室管膜瘤进行了系统性分析，其中包括678例EPN_PFA与142例EPN_PFB。从年龄分布看，5岁以下儿童几乎全部为EPN_PFA；在10-17岁的儿童患者中，有45%患有EPN_PFB肿瘤；成人患者主要以EPN_PFB为主，仅11%的成人患有EPN_PFA肿瘤。

1. 分子分型是最强的预后因素

　　在将年龄、手术切除范围、辅助外照射放疗、分子亚群等变量一并纳入后，除辅助放疗外，其余变量均未发现显著的预测因子-队列交互作用。在充分考量治疗变量的前提下，分子亚群归属依然是无进展生存期（PFS）与总生存期（OS）的显著预测因子。在所受检的生物标志物中，分子亚群归属的风险比（HR）为最高。切除范围、辅助外照射放疗以及男性性别，同样是PFS与OS的独立预测因子，而诊断年龄与化疗则不属于独立预测因子。在四个独立队列中，EPN_PFA的PFS与OS均劣于EPN_PFB。

2. EPN_PFA预后不良独立于诊断年龄

　　在前分子时代，年龄曾是后颅窝室管膜瘤患者的重要预后因素。本研究根据年龄层评估了EPN_PFA与EPN_PFB的相对风险，结果显示：EPN_PFA肿瘤的相对风险在各年龄组中保持相对恒定，在整个年龄谱中始终高于EPN_PFB，EPN_PFA依然是10年PFS与10年OS的不良预后因子。为验证年龄较大的EPN_PFA儿童是否预后不良，研究者将年龄以10岁为界进行分组，发现PFS与OS在两组间均无显著差异——这证明EPN_PFA的不良预后并非仅仅由队列年龄较小所致。对EPN_PFB进行的类似分析同样显示生存无明显差异，进一步确认EPN_PFB是独立于诊断年龄的低危组。综上，EPN_PFA的不良预后与EPN_PFB的优异预后，均与诊断年龄无关。

3. EPN_PFA的手术具有独立的预后意义

　　多项文献指出，切除范围是后颅窝室管膜瘤患者最重要的单一预后预测因子。然而，预后不良的EPN_PFA肿瘤由于其侧方位置以及发生在血容量小的小婴儿中，手术操作难度极大；而预后良好的EPN_PFB肿瘤位于中线，发生于年龄较大组，相对容易切除。为在考虑分子亚群的前提下明确亚群与切除范围之间的关系，研究在每个亚群内部按切除范围进行了PFS与OS的分层比较。当在EPN_PFA中比较次全切除（STR）与全切（GTR）时，STR高度预示极差的PFS与OS，次全切除EPN_PFA肿瘤的生存情况极差。

　　在仅限于EPN_PFA的多变量分析中，男性是所有四个队列中GTR患者预后不良的独立预测因子。具体而言，在EPN_PFA中接受GTR的女性患者，其5年PFS为0.652；而接受GTR的男性患者，5年PFS仅为0.455。次全切除EPN_PFA的生存率，在接受一线放疗与未接受放疗的患者之间并无差异，即便是接受了放疗的次全切除患者，生存率仍然很差。这些数据充分表明：对于EPN_PFA患者，术后一线辅助放疗在次全切除的情况下获益有限。

4. 全切的EPN_PFB患者预后极佳

　　STR会导致较高的复发风险（GTR的10年PFS为0.550-0.859；STR的10年PFS为0.271-0.692）。全切EPN_PFB患者的OS非常有利，10年OS高达0.961；而次全切EPN_PFB患者的10年OS为0.667。未接受放疗的EPN_PFB患者，其PFS为0.451，但OS达到0.823。这些数据表明，一部分EPN_PFB患者在GTR后可以仅通过手术治愈；相当一部分初始未放疗而复发的EPN_PFB患者，可能通过再次手术和延迟放疗成功治疗。

PART.2 研究告诉我们什么

　　该研究证明：尽管EPN_PFA主要发生在婴儿中，EPN_PFB主要发生在成人中，但在10-17岁的儿童中，两种分子亚群的代表性相等。在整个年龄谱中，分子亚群是预后最强的预测因子；切除范围虽然不再是预后最强的预测因子，但在两个亚群中仍具有预后意义，特别是对次全切的EPN_PFA患者构成了一个预后不良的高危因素。一部分EPN_PFB患者可以仅通过手术治疗而不需要放疗。EPN_PFA是不良预后的最强预测因子，在分析中，男性性别也是所有四个队列中预后不良的独立预测因子，女性的生存优势在全切EPN_PFA的情况下最为明显——接受GTR的女性，其10年生存率比男性高出约15%。

　　次全切EPN_PFA患者的预后极差，一个简单直接的解决方案是建议所有患者进行全切，但由于脑干侵犯，这通常很难实现。这部分EPN_PFA似乎从辅助放疗中获益最少，将来可能从新疗法中获益。化疗对后颅窝室管膜瘤仅有有限的活性，高剂量化疗联合自体干细胞支持的3年无事件生存率低于30%。在四个独立的后颅窝室管膜瘤队列中的发现表明，STR EPN_PFA应优先考虑一线研究药物，如DNA去甲基化酶抑制剂和EZH2抑制剂，以便在放疗前有机会评估这些药物的活性。GTR EPN_PFA患者的OS率接近50%，这表明积极的手术并非治愈性。STR在EPN_PFB中预示着更差的预后，考虑到完全切除后EPN_PFB的10年OS大于85%，研究认为应尽可能尝试GTR。EPN_PFB有可能在没有放疗的情况下治愈，EPN_PFB的放疗可以最初暂缓，而复发的患者可能通过挽救性再次切除和放疗进行治疗。通过再次手术和放疗成功治疗EPN_PFB患者的能力，通过该患者人群中PFS和OS之间的巨大差异得到证明。这种方法可能带来最大获益的是年龄较大的儿童和青少年人群，对他们来说，放疗对学习和记忆有显著影响，这种方法可以显著改善这部分患者的长期生活质量。

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• 更新时间：2026-07-25 09:22:24

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