James T. Rutka（鲁特卡）教授曾担任世界神经外科学院院长，现任神经外科专业期刊《Journal of Neurosurgery》主编。三十余年来，他持续专注于儿童神经外科领域的研究工作，带领团队在脑肿瘤分子分型、精准治疗、新药研发及微创治疗等方面取得系列突破，为全球罹患疑难疾病的儿童患者带来新的治疗希望。其近期发表的研究论文《Emerging frontiers in diffuse intrinsic pontine glioma treatment: A new hope》（DIPG治疗的新兴前沿：新希望）的主要内容如下。

​研究概述​

　　近期被归类为儿童型弥漫中线胶质瘤H3K27改变亚型的弥漫内生性脑桥胶质瘤（DIPG），仍然是最具挑战性和致命性的儿童脑肿瘤之一。该肿瘤具有高度侵袭性的生物学特性，且由于位于脑干弥漫性区域，手术切除通常不可行。DIPG患者预后极差，诊断后中位生存期仅为8至12个月，成为儿童脑肿瘤相关死亡的主要原因，仅有不到10%的患者生存期超过2年。目前标准治疗方案为分次放疗，但其在延长生存期方面的效果有限，这凸显了对新型治疗策略的迫切需求。为推进DIPG治疗范式，目前已探索多种创新方法：

　　靶向治疗：针对DIPG特定分子靶点的药物正在临床试验中进行测试，但由于血脑屏障的阻碍作用，疗效受到限制。

　　免疫治疗：包括靶向H3K27M等突变的肽疫苗和嵌合抗原受体T细胞疗法，这些方法已初步展现出治疗潜力。

　　动脉内治疗：通过直接向肿瘤部位递送药物，绕过全身循环系统，从而提高肿瘤内部的药物浓度。

　　聚焦超声：利用超声波暂时性开放血脑屏障，增强治疗药物的渗透能力。

　　对流增强给药：通过直接向肿瘤组织输注药物，实现血脑屏障的跨越。

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• 更新时间：2025-10-28 11:02:54

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