弥漫内生性脑桥胶质瘤（DIPG）归类为儿童型弥漫中线胶质瘤H3K27改变亚型，属于最具挑战性和致命性的儿童脑肿瘤类型。该肿瘤特征为高度侵袭性生长，且因位于脑干弥漫性区域而无法实施手术切除。DIPG患者预后极差，诊断后中位生存期仅为8-12个月，是儿童脑肿瘤相关死亡的主要原因，不足10%的患者生存期超过2年。DIPG的男女发病率相等，多数患儿确诊时年龄处于5-10岁之间。

　　分子遗传学研究进展显示，DIPG的发生发展与特定基因遗传途径密切相关，包括ACVR1、H3K27M、PDGFRA等驱动基因改变。这些发现为开发靶向治疗提供新方向。

传统治疗手段与局限

　　对于大多数DIPG患儿，直接手术切除通常不可行。多年来，经MRI明确诊断为DIPG的儿童建议尽早接受放射治疗，包括调强放疗（IMRT）或超分割放射治疗。多项临床试验评估化疗在DIPG治疗中的作用，尝试过的化疗药物包括长春新碱、洛莫司汀、泼尼松、顺铂、环磷酰胺、依托泊苷和他莫昔芬，但疗效均不理想。目前标准治疗方案为分次放疗，但其对生存期的延长效果有限，凸显对新治疗策略的迫切需求。

前沿治疗新策略

为推进DIPG治疗模式转变，研究人员已探索多种创新方法：

　　靶向治疗：临床试验正在测试针对DIPG特定分子靶点的药物，但受血脑屏障阻碍，疗效受限

　　免疫治疗：包括靶向H3K27M等突变的肽疫苗和嵌合抗原受体T细胞疗法（CAR-T），初步展现治疗潜力

　　动脉内治疗：通过直接向肿瘤部位递送药物，绕过全身循环以提高肿瘤内药物浓度

　　聚焦超声：利用超声波暂时开放血脑屏障，增强治疗药物渗透

　　对流增强给药：通过直接向肿瘤组织输注药物，有效绕过血脑屏障限制

治疗前景与挑战

　　尽管DIPG治疗仍面临巨大挑战，但新兴治疗策略为改善预后带来希望。分子靶向治疗与免疫治疗结合传统放疗可能提供更有效的治疗方案。未来研究方向包括优化药物递送系统、开发联合治疗策略以及探索生物标志物指导的个体化治疗。

　　持续的基础与临床研究对于推动DIPG治疗进步至关重要。通过多学科协作与创新技术应用，有望为DIPG患者提供更有效的治疗选择，最终改善生存结局。

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• 更新时间：2026-01-23 09:15:39

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