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髓母细胞瘤能治疗好吗?INC国际教授临床研究成果

髓母细胞瘤这个名称较早是由Harvey Cushing和Percival Bailey在1925年提出的。Drs。Cushing和Bailey较初使用小脑海绵母细胞瘤一词来描述青少年前期出现的后窝肿瘤。他们将肿瘤名称改为髓母细胞瘤,以
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  “髓母细胞瘤”这个名称较早是由Harvey Cushing和Percival Bailey在1925年提出的。Drs。Cushing和Bailey较初使用“小脑海绵母细胞瘤”一词来描述青少年前期出现的后窝肿瘤。他们将肿瘤名称改为髓母细胞瘤,以区别于同时被Globus和Strauss描述为海绵母细胞瘤的一种神经胶质肿瘤。

  这个新的命名反映了髓母细胞瘤被认为起源于被认为存在于原始神经管的五种多能干细胞中的一种,尽管后来人们认识到没有胚胎细胞可以被认定为髓母细胞。库欣,彼得。本特。布赖海姆医院的神经外科医生,首先描述成神经管细胞瘤的特征,即情有独钟引起小脑蚓部的位置和遥远地方的转移,其倾向影响年轻男性患者,在诊断之前,症状和体征的持续时间相对较短。

髓母细胞瘤能治疗好吗

  在库欣时代,髓母细胞瘤患者的治疗充满了术后即刻死亡率超过30%。他观察到,与那些肿瘤仅接受活检的患者相比,接受更广泛手术切除的患者有更长的生存期,并被认为对神经外科技术在髓母细胞瘤治疗中的发展做出了贡献。尽管取得了这些进展,但髓母细胞瘤患者的预后仍然令人沮丧,直到1953年Paterson和Farr发表的一篇关键论文证明颅脊髓照射可以提高生存率。

  在他们的系列患者中,后颅窝接受了5000 cGy治疗,神经轴其余部分接受了3500 cGy治疗,据报道,3年生存率为65%。后来人们认识到,这种生存益处伴随着对年轻患者神经认知功能损害、二恶性肿瘤和内分泌功能障碍的负面影响。

  20世纪70年代的治疗方案开始将辅助化疗引入到手术和放疗中,以提高生存率。今天,辅助化疗在髓母细胞瘤的治疗中仍然是标准的,在某些情况下允许剂量减少或消除放疗。髓母细胞瘤能治疗好吗?

  流行病学

  尽管许多来源都表明,髓母细胞瘤是儿童较常见的恶性脑肿瘤,但美国中央脑瘤登记处(CBTRUS)的较新数据显示,高级别神经胶质瘤作为一个群体,发病率略高。髓母细胞瘤占0-14岁儿童脑瘤的9.2%,在美国每年约有338例新的儿童病例被诊断出。据报道,高达30%的病例发生在成年人身上,通常在40岁之前。髓母细胞瘤的发病率在生命的前10年达到高峰,在3至4岁和8至10岁的儿童中发病率较高。少于5%的病例与遗传性癌症易感综合征家族性腺瘤性息肉病(FAP)有关,历史上称为Turcot综合征,或痣样基底细胞癌综合征(NBCCS),也称为Gorlin综合征。在儿童中,成神经管细胞瘤在男性中较为常见,男性与女性的发病率比为0.63。没有明显的种族或民族倾向。

  临床表现

  与其相对快速的生长速度相一致,成神经管细胞瘤患者的症状通常在数周至数月的时间内演变。经常遇到小脑功能障碍和颅内压(ICP)升高的体征和症状。ICP增加的典型症状包括易怒、嗜睡、恶心和呕吐、早晨头痛、厌食和行为变化。

  小脑受累的征象可能因病变部位的不同而不同。与小脑半球肿瘤相比,小脑半球肿瘤更容易导致躯干共济失调(串联式步态和Romberg测试受损),而小脑半球肿瘤更容易导致阑尾共济失调(表现为难以快速交替运动、手指-鼻子-手指和脚跟-胫骨测试)。

  此外,脑神经受累可能是由于这些神经的直接受累,也可能是颅内压升高的结果。由外展神经功能障碍引起的复视并不少见。在存在疾病传播的病例中,还可观察到与转移部位相关的症状。

  四大分型外还有12个不同的亚型

  来自加拿大多伦多大学儿童医院(SickKids)的研究人员发现,这四个亚型还进一步分为12个不同的亚型,研究人员称之为“The dirty dozen”。这些亚型表现出不同的临床行为,标志着朝向髓母细胞瘤儿童开发个性化治疗迈出了重要一步。

  该研究分析了来自国际各地的763份冷冻髓母细胞瘤样本,这些样本通过位于加拿大多伦多大学儿童医院(SickKids)的髓母细胞瘤前沿基因组学国际联盟(MAGIC)收集。研究人员基于加拿大多伦多大学儿童医院(SickKids)开发的基因组数据,使用一种新的计算方法以识别髓母细胞瘤在生物学上不同的亚型。这是以这种综合方式分析的规模较大的髓母细胞瘤集合。

  “通过这些跨学科合作以及各种类型数据的整合,我们可以在理解复杂的人类疾病方面取得实质性进展,并有助于好转患者的治疗和生活质量。”加拿大多伦多大学儿童医院(SickKids)的研究人员指出。

  髓母细胞瘤能治疗好吗?髓母细胞瘤5年生存率在SickKids大有突破

  髓母细胞瘤大多数患者需要联合治疗,包括手术、放疗及化疗,虽然每种治疗方式都有迟发性并发症,但5年生存率一直在提升。目前的临床试验及未来的研究均着力于保持高治愈率的同时,降低治疗的副作用。根据美国儿童肿瘤学组(Children'sOncologyGroup,COG)的一项新近的研究给出结论:低危险组(>3岁,肿瘤无残留,无转移)的5年生存率有8成,高危险组(>3岁,肿瘤残留,转移)的5年生存率有6成,个别的可生存达十年以上。

  目前在多伦多大学附属儿童医院(国际儿童医院,加拿大六大自立儿童医院之一,加拿大规模较大的集治疗、科研和教学为一体的儿童医院之一,在北美前三),低风险组患者5年生存率高于80%,组5年生存率高于60%。但前提是要做到:

  1、大水平的外科手术切除

  2、放射治疗(减少头颅照射,避免照射3岁以下儿童)

  3、化疗(活性药物、自体干细胞移植、新药物)

  加拿大多伦多大学儿童医院(SickKids)神经外科教授/大外科主任、国际神经外科学院前院长James T.Rutka教授在《The moleculargenetics of medulloblastoma:anassess mentofnewtherapeutictargets》这份研究中概述了遗传对于髓母细胞瘤的作用,以此更好地解释了髓母细胞瘤的分子异常,并对髓母细胞瘤胚胎信号通路异常进行了综合总结。此外,教授描述了目前关于髓母细胞瘤基因状态的研究策略,提出今后治疗髓母细胞瘤的新希望和新方法,例如可采用SNP平台阵列、下代基因测序以及干细胞治疗等。同时,JamesT.Rutka教授强调,医学研究者需要深入了解髓母细胞瘤的分子生物学,以开发针对这种肿瘤的新型治疗药物。

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  • 更新时间:2024-12-13 16:40:49

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