2025 年 6 月 1 日，INC 国际儿童脑瘤专家 James T. Rutka鲁特卡教授来华期间，INC 特邀苏州大学附属儿童医院神经外科主任王杭州教授及社会公益组织负责人孙文军，与 Rutka鲁特卡教授共同就 “难治性儿童脑瘤诊疗进程的系列热点问题” 展开交流座谈。

　　本次座谈会聚焦两大核心议题：难治性儿童脑瘤（DIPG、髓母细胞瘤）的诊疗现状及技术进展、患者及其家庭的心理干预支持体系。

本期内容导览

　　DIPG 当前的诊疗现状及操作步骤是什么？是否有必要优先进行活检？是否建议患儿选择放射治疗？

　　DIPG 未来的治疗方案发展方向是什么？有哪些创新技术或药物可应用？实际效果如何？

　　髓母细胞瘤的研究领域是否有新的进展或正在开展的临床试验？

　　MDT（多学科协作）模式如何为患者提供支持？怎样帮助家长理性面对孩子患病的事实？社会公益组织如何与医院联动推动罕见病诊疗？

　　值得关注的是，Rutka鲁特卡教授重点提及聚焦超声技术（MRgFUS）治疗 DIPG 的 Ⅰ 期临床试验目前已取得积极成果，参与治疗的 10 位患儿均表现出良好的耐受性，下一阶段 DIPG 治疗的突破点可能在于免疫治疗与 MRgFUS 技术的联合应用。此外，教授团队近期研究证实再程放疗对复发髓母细胞瘤及 DIPG 具有治疗效果，该技术可在中国开展应用，并使特定髓母细胞瘤患儿受益。

　　同时，专家们一致认为 MRgFUS 磁波刀临床试验能否在国内落地，核心因素在于设备支持，而推动其落地的主要动力来自于中美联合试验的深化合作，保持临床研究进展的双向沟通。社会公益组织负责人孙文军最后呼吁广大患者群体，康复及营养支持在神经肿瘤的治疗中与心理支持同样重要，术后需为患儿运动、语言功能的恢复提供相应的营养支持方案。

PART 1 难治性儿童脑瘤的诊疗现状及进展

DIPG 目前的诊疗现状及步骤是什么？是否有必要优先活检？是否建议患儿选择放疗？

Rutka鲁特卡教授观点：

　　在过去的临床实践中，我们会直接实施放射治疗，这是当时唯一有效的干预手段。但如今，在大多数病例中，我们都建议采用微创方式进行机器人引导下的活检操作，完成活检之后，患儿将接受标准治疗方案，即针对脑干靶区的高剂量放射治疗。放疗结束后，将依据分子分型的结果评估适用的临床试验或实验性治疗方案。如果具备条件且希望减少治疗副损伤，质子放疗确实具有一定优势。但该技术存在治疗成本高昂以及全球可及性受限的问题。

　　我相信 MRgFUS（磁共振引导聚焦超声）这项技术能够带来更理想的疗效。到目前为止，我们中心在北美地区已经治疗了 10 位患者，均未出现严重并发症，患者耐受性良好。这仅仅是一个开始，后续还会有更多类似的临床试验逐步开展。

王杭州教授观点：

　　中国 DIPG 的诊疗需要立足国情的特殊性，当前诊断主要依赖 MRI 影像学检查与 MDT 团队的讨论分析，而非强制要求进行活检。作为医生，首要责任是让家属充分认知 DIPG 的不可治愈性，明确当前的治疗主要是为了缓解症状，并为科研提供贡献。当前的治疗策略是，当 MDT 团队判定高度疑似 DIPG 时，推荐采用减量放疗（通常剂量≤50Gy），质子治疗虽然能够保护健康组织，但对弥漫性脑干肿瘤的价值较为有限，我们不推荐常规使用该技术。

DIPG 未来的治疗方案是什么？有哪些技术或药物可以运用？效果如何？

以下为专家观点汇总：

　　免疫治疗：这是最具发展前景的治疗方向，下一阶段 DIPG 治疗的突破点很可能是免疫治疗与 MRgFUS 技术的联合应用。CAR-T 疗法作为免疫治疗的一种形式，与疫苗疗法、过继性 T 细胞疗法（如 PD-1 抑制剂、纳武利尤单抗 Nivolumab 等检查点阻断治疗）均在积极探索过程中，尤其在与 MRgFUS 联合给药时展现出可观的前景。

　　LITT（激光间质热疗）：对于 DIPG 而言，LITT 的治疗效果并不理想，该技术更适用于边界清晰、生长缓慢的小肿瘤，如低级别胶质瘤、下丘脑错构瘤等。在国内仅当放疗后肿瘤缩小至局灶残留时考虑使用，但中国该设备的数量较为稀缺。

　　TTF（肿瘤电场治疗）：其原理是通过低强度电场干扰癌细胞结构，破坏细胞膜的稳定性，最终导致癌细胞死亡。但其核心挑战在于儿童患者的依从性较差（需要每日佩戴 20 小时），且缺乏严格的随机对照临床试验进行全面评估。

　　BNCT（硼中子俘获疗法）：该疗法的适用性较窄（如脊索瘤），在脑肿瘤治疗中的疗效有限，目前中国、加拿大均未推广应用。

　　药物治疗（Voranigo、ONC201）：Voranigo（IDH 抑制剂）对 IDH 突变型低级别胶质瘤具有治疗效果，但对 DIPG 的适用性较为有限。ONC201 对 DIPG 来说是一种非常有前景的药物。但上述两种药物均未普及，需要通过临床试验验证其生存获益，且在国内的可及性较低。

髓母细胞瘤有没有新的进展或者临床试验？

Rutka鲁特卡教授观点：

　　髓母细胞瘤 Group 3/4 亚型需要专项的临床试验。当前的前沿探索包括 mRNA 疫苗疗法、免疫治疗（尤其是具有全球应用挑战的 CAR-T 细胞疗法），以及基于分子遗传特征的靶向治疗（例如贝伐珠单抗结合免疫治疗）。

　　此外，我们近期的研究证实再程放疗对复发髓母细胞瘤及 DIPG 有效。SickKids 医院已将 DIPG 再程放疗列为常规治疗手段。对于初程放疗采用标准剂量（55-60 Gy）后 6-12 个月以上复发的患者，可对原靶区实施减量再程放疗。虽然需要警惕放射性坏死的发生，但儿童患者可通过激素治疗进行控制。该技术可在中国开展应用，有望惠及特定的髓母细胞瘤患者群体。

PART 2 患者支持体系与家庭心理干预

患儿家庭心理支持体系 MDT（多学科协作）如何为患者提供支持？如何帮助家长理性应对孩子患病的事实？社会公益组织如何联动医院推动罕见病诊疗？

Rutka鲁特卡教授观点：

　　我们会将多学科团队的治疗方案结论告知家属，并鼓励其进行独立审议。后续将持续与家属沟通，直至其完全认同治疗计划。若出现意见分歧，将通过二次诊疗意见或邀请社会工作者 / 心理学家参与的调解会议来解决。为了尽可能帮助家属理解治疗方案，我们会分专业领域提供支持，包括医疗团队、心理学家、社会工作者、患儿家属间的辅助联系等。

　　在 SickKids 医院，专业人员会根据患儿的年龄特点贯穿诊疗全过程，实施定制化的支持措施，包括采用分流术演示熊、疾病主题故事书等教育工具，开展专业的音乐治疗课程，派遣医疗小丑（专业表演者）缓解焦虑情绪，并为思念宠物的患儿提供猫狗互动治疗。这些综合措施旨在减轻神经系统治疗带来的心理负担。

王杭州教授观点：

　　当前中国医生已普遍接受 MDT 模式，核心问题在于实践层面的落实。

　　协调机制：需要设立专职的 MDT 协调员来统筹会诊工作；

　　可持续性：MDT 需要建立长效运行机制，而非仅作为临时性会议；

　　青年医生参与：应鼓励年轻医生承担循证医学工作（文献检索、外院数据整理），为 MDT 决策提供依据；

　　患者角色：国内 MDT 通常仅向患者告知最终结论。

　　此外，医院通常由具备专业知识的护士与社会工作者协同为家庭提供支持，我院为此配置了专职团队。我科护士承担多角色协调工作，处理各项事务；社会工作者联合幼儿园教师开展游戏治疗，在病房中重现课堂环境，并组织儿童礼物捐赠活动。关键在于，他们通过安排专属病房，供家属陪伴患儿度过生命最后阶段，提供临终关怀服务。但仍需明确舒缓疗护的原则：我们以减轻患者痛苦为主要目标，而非进行治愈性治疗。

社会公益组织负责人孙文军观点：

　　康复支持其实在神经肿瘤的治疗中是非常重要的环节，第二个重要部分是营养支持，心理支持是第三个部分。我们目前做的更多的还是同伴支持（peer support），在社群里大家处于同样的疾病环境，帮助安抚手术期间的焦虑情绪，疏导对孩子未来治疗的未知迷茫，以及面对最终不良结果的心理困惑。要让大家意识到，术后需要针对孩子的运动功能、语言功能等提供相应的营养支持方案。

　　我们最近在推进的一项工作是，将低级别胶质瘤纳入罕见病目录。做这件事有两个好处：一是可以加快相关药物的审批过程，二是能够推进药物的可及性，未来在商业保险和惠民保中为患者提供更大的支持。因为罕见病大部分发生在儿童群体中，倡导社会支持，为该群体提供相应的服务，致力于推动药物可及性、治疗可及性、政策可及性，这是我们努力的方向。

　　INC 国际神经外科医生集团作为一个国际性的学术交流平台，自成立以来经常组织旗下世界神经外科顾问团的国际大咖来华参加国内大型学术会议、举办专场沙龙，旨在与国内同仁共享世界神经外科领域的前沿技术成就，实现各国神经外科无国界的交流。

　　正如本次座谈会中所达成的共识，要让小儿神外领域的国际前沿技术实现共享，核心在于设备支持，但重点仍是通过机制化的合作逐步实现目标。中外之间的深化合作，必将使中国更多的患者受益。持续保持临床研究进展的双向沟通至关重要。

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• 更新时间：2025-06-15 08:39:09

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